Project title
接續使用mRNA和基因治療挽救新生兒甲基丙二酸血症
Internal ID
NSTC112-2314-B002-055
Principal Investigator
Start Date
February 1, 2023
End Date
January 31, 2024
Investigators
Organizations
Partner Organizations
Sequential Mrna and Gene Therapy to Rescue Neonatal Methylmalonic Acidemia
Keywords
Methylmalonic acidemia (MMA)
adeno-associated viral (AAV)-mediated gene therapy
lipid nanoparticles (LNP)-mediated messenger RNA (mRNA) therapy
Description
由於最嚴重的甲基丙二酸血症 (MMA) 可在新生兒時期造成不可逆的神經系統損傷，本計畫透過接續使用mRNA和基因治療，可幫助這些孩子從新生兒時期開始獲得積極、有效的治療，若能使其具有自我生活的功能，將大大減輕照護這些個案的家庭負擔，降低社會資源成本，甚至能使這些個案發揮所長、更進一步創造社會價值。於學術發展方面，除了針對該疾病的核酸藥物及基因治療有顯著的進展，可將此知識及技術推展至其他罕見疾病的治療上，尤其是那些可能於新生兒時期發病的嚴重疾病，而藉此挽救更多罕病個案。