Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial
Journal
The Lancet Neurology
Journal Volume
20
Journal Issue
12
Pages
1027-1037
Date Issued
2021
Author(s)
Schoser B.
Roberts M.
Byrne B.J.
Sitaraman S.
Jiang H.
Lafor?t P.
Toscano A.
Castelli J.
D?az-Manera J.
Goldman M.
van der Ploeg A.T.
Bratkovic D.
Kuchipudi S.
Mozaffar T.
Kishnani P.S.
Sebok A.
Pestronk A.
Dominovic-Kovacevic A.
Khan A.
Koritnik B.
Tard C.
Lindberg C.
Quinn C.
Eldridge C.
Bodkin C.
Reyes-Leiva D.
Hughes D.
Stefanescu E.
SALORT-CAMPANA E.
Butler E.
Bouhour F.
Kim G.
Konstantinos Papadimas G.
Parenti G.
Bartosik-Psujek H.
Kushlaf H.
Akihiro H.
Lau H.
Pedro H.
Andersen H.
Amartino H.
Shiraishi H.
Kobayashi H.
Tarnev I.
Vengoechea J.
Avelar J.
Shin J.-H.
Cauci J.
Alonso-P?rez J.
Janszky J.
Berthy J.
Cornelia K.
Gutschmidt K.
Claeys K.
Judit Molnar M.
Wencel M.
Tarnopolsky M.
Dimachkie M.
Tchan M.
Freimer M.
Longo N.
Vidal-Fernandez N.
Musumeci O.
Goker-Alpan O.
Deegan P.
Clemens P.R.
Roxburgh R.
Henderson R.
Hopkin R.
Sacconi S.
Fecarotta S.
Attarian S.
Wenninger S.
Dearmey S.
Hiwot T.
Burrow T.
Ruck T.
Sawada T.
Laszlo V.
L?scher W.
PROPEL Study Group
Publisher
Elsevier Ltd
Type
journal article