Project title
利用導入人類第九/十因子之A型血友病小鼠模式作為新興雙特異性抗體藥物之測試平台-2
Internal ID
NSTC113-2314-B002-105
Principal Investigator
Start Date
August 1, 2024
End Date
July 31, 2025
Investigators
Organizations
Partner Organizations
Hemophilia a Murine Models with Transduced Human Factor Ix and X for Applications of Factor VIII Mimicking Bi-Specific Antibodies -2=利用導入人類第九/十因子之A型血友病小鼠模式作為新興雙特異性抗體藥物之測試平台-2
Keywords
hemophilia A
inhibitor
bispecific antibody
emicizumab
Description
雙特異性抗體藥物如emicizumab，可模擬第八因子(FVIII)功能，為近年A型血友病最新之治療方式，但臨床上仍存在受傷出血時可能誘發FVIII抗體，及劇烈運動下關節保護力可能不足等等，尚未有解答之問題。該藥物僅有靈長類動物模式，不易取得以驗證各種臨床假說。本研究第一年已完成可使emicizumab發揮藥效之小鼠模式，以此成果再接續兩年研究計畫，以此模式探討emicizumab合併FVIII治療受傷後出血之抗體風險及劇烈運動下的關節保護力等等，臨床上重要卻未解答之問題。以小鼠模式實驗結果初步確認臨床假說，以引導臨床試驗設計，最終達到精準治療之目標。